Des avancées prometteuses dans le traitement des maladies génétiques
La technologie d'édition génétique CRISPR-Cas9 continue de progresser, offrant de nouvelles perspectives pour le traitement de maladies génétiques jusqu'alors incurables. Des chercheurs annoncent des résultats encourageants dans le traitement de plusieurs pathologies rares.
Dernières avancées
- Thérapie génique in vivo : Premiers succès de l'édition génétique directement dans le corps du patient.
- Précision accrue : Développement de nouvelles variantes de CRISPR réduisant les effets hors cible.
Maladies ciblées
Les recherches se concentrent sur plusieurs pathologies :
- Drépanocytose : Essais cliniques prometteurs pour cette maladie du sang.
- Dystrophie musculaire de Duchenne : Progrès dans la correction du gène responsable de cette maladie neuromusculaire.
- Cécité héréditaire : Premiers traitements visant à restaurer la vision chez certains patients.
Enjeux éthiques et réglementaires
L'utilisation de CRISPR soulève plusieurs questions :
- Modification des cellules germinales : Débat sur l'éthique de modifications génétiques transmissibles aux générations futures.
- Accès aux traitements : Préoccupations concernant le coût et l'équité d'accès à ces thérapies innovantes.
CRISPR représente une révolution dans le domaine de la génétique médicale, offrant l'espoir de traitements pour des maladies jusqu'alors considérées comme incurables. Cependant, son développement doit s'accompagner d'une réflexion éthique approfondie sur ses implications à long terme.